Hematologia to młoda, lecz dynamicznie rozwijająca się dziedzina medycyny. Postęp w hematologii zawdzięczamy przede wszystkim głębokiemu poznaniu organizmu człowieka, dzięki któremu możliwy jest rozwój nowoczesnych leków i technologii medycznych. Jesteśmy świadkami wielkich zmian: znamiennego wydłużania i poprawy jakości życia chorych, a także zmiany paradygmatu wielu chorób krwi i szpiku. Innowacje idą jednak o krok dalej – dziś możemy sobie zadać pytanie, czy ludzki organizm może wykorzystać siłę własnej krwi w walce z chorobą?

Od chemioterapii i radioterapii do immunoonkologii

Poznanie tajemnic układu odpornościowego i odkrycie, że jest on nie tylko zdolny do obrony organizmu przed patogenami, lecz również do rozpoznania i eliminowania komórek nowotworowych, stało się podstawą immunoterapii nowotworów [1]. – Hematologia, choć jest młodą dziedziną nauki, dorównuje innym obszarom medycznym, rozwijanym od setek lat. Można wskazać na wiele przełomowych osiągnięć w leczeniu pacjentów zmagających się z nowotworami krwi i szpiku. Należą do nich m.in. przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych czy pojawienie się nowoczesnych leków, które odwróciły bieg niektórych chorób, m.in. przewlekłej białaczki szpikowej. Postęp w hematologii sprawił, że często diagnoza nie jest już wyrokiem. Pacjenci z niektórymi nowotworami hematologicznymi żyją wiele lat, a co więcej, jakość ich życia jest lepsza, niż jeszcze kilkanaście lat temu – mówi prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.

Coraz lepsze zrozumienie molekularnych i komórkowych mechanizmów funkcjonowania układu immunologicznego stworzyło podstawy do rozwoju wielu innowacyjnych i obiecujących strategii terapeutycznych [2]. Tegoroczna Nagroda Nobla w dziedzinie medycyny dla Jamesa P. Allisona z USA i Tasuku Honjo z Japonii za odkrycie nowej metody walki z rakiem, potwierdza, że immunoterapia nowotworów to ważny, obiecujący kierunek w onkologii, który odgrywa coraz istotniejszą rolę we współczesnej medycynie. Dwójka niezależnych badaczy pokazała, jak różne strategie blokowania punktów kontrolnych układu immunologicznego mogą zostać wykorzystane w leczeniu nowotworów [3].

 

Siła nauki i ludzkiego organizmu

– Współczesne przełomy w medycynie to już nie tylko nowe leki. Na innowacje w medycynie składają się dziś siła nauki i siła ludzkiego organizmu. Przełomy w medycynie możliwe są dzięki pełniejszemu poznaniu ludzkiego organizmu, czemu towarzyszy niespotykany do tej pory postęp technologiczny. Oczywiście nie byłoby to możliwe bez wieloletniej pracy naukowców i doświadczenia klinicznego lekarzy – mówi prof. dr hab. n. med. Wiesław Wiktor Jędrzejczak, specjalista chorób wewnętrznych, hematolog, onkolog kliniczny i transplantolog.

Celem immunoterapii nowotworów jest przełamanie tolerancji immunologicznej oraz wykształcenie efektywnej odpowiedzi odpornościowej [4]. Choć immunoterapia nowotworów po raz pierwszy zastosowana została już pod koniec XIX wieku, przez wiele lat nie przyniosła przełomu w leczeniu nowotworów. Prawdziwy rozwój immunoterapii nastąpił w ciągu ostatnich kilku lat, dzięki zastosowaniu inhibitorów tzw. punktów kontroli odpowiedzi immunologicznej. Obiecujące są również efekty leczenia niektórych nowotworów hematologicznych za pomocą genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T (CAR-T, chimeric antigen receptor) [5]. Siła technologii CAR-T tkwi w nauce i krwi pacjenta, a dokładnie mówiąc w jego własnych limfocytach T, które zostają ukierunkowane przeciwko komórkom nowotworowym. CAR-T to jednorazowa terapia, która stanowi szansę dla pacjentów z agresywnymi złośliwymi nowotworami krwi.

 

Jak działa terapia genowa CAR-T?

W specjalistycznym procesie filtrowania krwi (leukaferaza) izolowane są z niej leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są one zamrażane i przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji. Przy pomocy nieaktywnego wektora wirusowego limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tak zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.

– Immunoterapia otworzyła nową erę w leczeniu pacjentów zmagających się z nowotworami. Jednym
z odkryć tej nowej ery jest terapia CAR-T, która zmienia rolę pacjenta w procesie terapeutycznym. Nie jest on już tylko biorcą terapii, jest jej aktywnym uczestnikiem i współtwórcą. CAR-T można określić mianem żywego leku, opracowywanego indywidualnie dla każdego pacjenta. Stymulowanie ludzkiego organizmu – jego układu odpornościowego – jest jednym z tych kierunków, w którym onkologia i hematologia prężnie się rozwijają. Ludzki organizm ma ogromną siłę. CAR-T to przykład na jego pełniejsze wykorzystanie – mówi prof. dr hab Krzysztof Kałwak, Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu. 

 

Materiał informacyjny dotyczący zagadnień poruszanych podczas warsztatu edukacyjnego pt. „Przyszłość hematologii: czy ludzki organizm może sam walczyć z chorobą nowotworową?”